Nieuw beleid voor Compassionate Use Programma’s
In schrijnende gevallen kunnen patiënten voor wie geen geregistreerd medicijn beschikbaar is, toch behandeld worden met een medicijn dat nog geen handelsvergunning heeft. Dat gebeurt in een zogenoemd Compassionate Use Programma (CUP). Voor de uitvoering van een CUP heeft medicijnautoriteit CBG nieuw beleid gepubliceerd.
CUP’s zijn bedoeld voor de behandeling van patiënten met een ernstige ziekte waarvoor geen geregistreerd medicijn beschikbaar is. Een medicijnfabrikant kan bij het CBG een aanvraag doen voor goedkeuring van een CUP.
De procedure voor het aanvragen en verlenen van een CUP is nu gepubliceerd in beleidsdocument MEB 49.
Beoordelingscriteria
In MEB 49 is vastgelegd dat het CBG een aanvraag voor een CUP beoordeelt aan de hand van de volgende 3 criteria:
- Het medicijn is bedoeld voor de behandeling van een groep patiënten met een chronische ziekte, een ziekte die de gezondheid sterk ondermijnt of een ziekte die levensbedreigend is;
- Deze ziekte is onvoldoende of niet te behandelen met een geregistreerd medicijn;
- Voor het medicijn loopt een aanvraag voor een handelsvergunning, of lopen de klinische studies nog (voor de onderbouwing van een aanvraag).
Geen tijdelijke goedkeuring meer
Medicijnfabrikanten kregen voorheen een tijdelijke goedkeuring voor een CUP van een jaar. Na dat jaar moesten medicijnfabrikanten verlenging van de CUP aanvragen. Dat is veranderd. De fabrikant krijgt nu een goedkeuring voor onbepaalde tijd. Deze goedkeuring geldt tot het moment dat het medicijn een handelsvergunning krijgt, of eerder als bijvoorbeeld blijkt dat de balans tussen werkzaamheid en schadelijkheid negatief is en de CUP hierdoor moet eindigen. Fabrikanten krijgen dus niet langer een tijdelijke goedkeuring van een jaar.
Consultatie
Het beleid in MEB 49 is tot stand gekomen met betrokkenheid van medicijnfabrikanten. Zij hebben input gegeven via de Contact Commissie Registratie (CCR). Dit is een overleg tussen het CBG en koepelorganisaties van de farmaceutische industrie.
Meer informatie
Het beleid gaat per direct in. Bekijk de veelgestelde vragen en antwoorden over Compassionate Use Programma's voor meer informatie over Compassionate Use.
