Voorwaardelijke toelating Translarna niet verlengd
De voorwaardelijke goedkeuring van het medicijn Translarna (ataluren) moet niet worden verlengd. Dat is het advies van het geneesmiddelenbeoordelingscomité van het Europees medicijnagentschap EMA. Medicijnautoriteit CBG is vertegenwoordigd in dit comité. Het advies is gebaseerd op nieuw onderzoek, wat gebrek aan effectiviteit laat zien.
Update, 18 oktober 2024
Op verzoek van de Europese Commissie (EC) heeft het beoordelingscomité van het EMA de eerdere beoordeling opnieuw bekeken. In die herbeoordeling zijn ook extra gegevens meegenomen over gebruik van het medicijn in de praktijk. Het verzoek van de EC kwam naar aanleiding van een gerechtelijke uitspraak over een ander medicijn. Als gevolg van die uitspraak moest het beoordelingscomité een aantal stappen in het beoordelingsproces opnieuw doen. Na die herbeoordeling in juni bleef het comité bij het advies om de voorwaardelijke goedkeuring van Translarna niet te verlengen. De vergunninghouder heeft naar aanleiding van dit advies opnieuw een herbeoordeling gevraagd. Ook daaruit is geen nieuwe conclusie gekomen. Het comité blijft bij het negatieve advies. Lees meer op de EMA-website.
Translarna is een medicijn voor behandeling van een vorm van de Ziekte van Duchenne, een spierziekte, waarbij de patiënten een bepaalde mutatie in het DNA moeten hebben. Het is in 2014 voorwaardelijk toegelaten.
Het medicijn kreeg de voorwaardelijke registratie, omdat er voor deze groep patiënten een grote behoefte is aan nieuwe, werkzame medicijnen. Met een voorwaardelijke registratie kunnen medicijnautoriteiten een nieuw medicijn toelaten op basis van minder gegevens dan normaal. Die keuze kunnen we op Europees niveau maken, wanneer de veronderstelde voordelen van het medicijn zwaarder wegen dan de eventuele risico’s van de toelating op basis van beperkte gegevens. Dit doen we in afwachting van aanvullende informatie.
Bij een voorwaardelijke vergunning moet een fabrikant daarom altijd nog extra onderzoek doen. Bij de jaarlijkse herregistratie van 2023 zijn de resultaten ingediend van aanvullend onderzoek. In dat onderzoek is gekeken naar het effect van Translarna bij een groep patiënten die door de ziekte sneller dan gemiddeld achteruit gingen. De verwachting was dat het medicijn bij die groep meer voordelen zou geven. Dit aanvullend onderzoek is in 2016 als voorwaarde gesteld aan de verlenging van de voorwaardelijke vergunning.
Uit het onderzoek bleek bij deze groep patiënten geen (meetbaar) verschil in de effectiviteit tussen mensen die Translarna kregen en mensen die geen medicijn, maar een placebo kregen. Ook bij een bredere groep patiënten bij wie de achteruitgang minder snel verliep liet het onderzoek geen relevante voordelen zien. Deze bredere patiëntengroep was vergelijkbaar met de groep waarvoor Translarna oorspronkelijk voorwaardelijk was toegelaten in 2014.
Het comité heeft naar alle beschikbare data gekeken. Daarnaast heeft het gesprekken gevoerd met neurologen en patiëntvertegenwoordigers, om ook hun standpunten mee te nemen in deze aanbeveling.
Em. prof. dr. Ton de Boer, Collegevoorzitter:
Bij een medicijn met een voorwaardelijke registratie hopen we natuurlijk altijd dat verder onderzoek uiteindelijk het veronderstelde positieve effect bij patiënten bevestigt. Dat dit nu niet het geval is voor Translarna, is verdrietig voor de patiënten en hun naasten.
Advies aan patiënten en hun verzorgers
- Krijg jij of krijgt je kind een behandeling met Translarna? Neem dan contact op met je arts om te bespreken hoe de behandeling wordt gestopt.
Advies aan artsen en apothekers
- Start geen nieuwe patiënten met Translarna.
- Leg uit aan patiënten die nu Translarna krijgen, waarom het medicijn uit de handel genomen wordt. Bespreek geschikte ondersteunende behandelingen.
- Lees de uitgebreide informatie voor zorgverleners in het nieuwsbericht op de website van het Europees medicijnagentschap EMA.
EMA stuurt de aanbeveling van beoordelingscomité CHMP nu naar de Europese Commissie. Die neemt op basis daarvan een besluit.