Positief advies met voorwaarden voor Duchenne-medicijn Duvyzat
Het medicijn Duvyzat (givinostat) voor de behandeling van de ziekte van Duchenne mag een voorwaardelijke handelsvergunning krijgen. Dat is het advies van het Europese geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP. Nederland maakt deel uit van dit comité.
Wat is de ziekte van Duchenne?
De ziekte van Duchenne heet ook wel de spierdystrofie van Duchenne (DMD). Het is een ernstige, erfelijke spierziekte, die bijna alleen maar bij jongens en mannen voorkomt. Door de ziekte breken spieren langzaam af.
Hoe werkt Duvyzat?
Duvyzat is bedoeld voor kinderen met DMD van 6 jaar en ouder, die gelijktijdig behandeling krijgen met corticosteroïden. Givinostat is de werkzame stof van het medicijn. Het is een zogeheten ‘HDAC’-remmer. HDAC (histondeacetylase) is een lichaamseigen eiwit dat betrokken is bij het ziekteproces. Door HDAC af te remmen, moet het medicijn schade aan de spieren verminderen.
Wat zijn de voordelen en de bijwerkingen?
Het positieve effect van Duvyzat is aangetoond in een klinische studie. Daarbij is gekeken naar 120 kinderen met DMD van 6 jaar en ouder. Na een behandeling van 18 maanden is gekeken hoe mobiel de 79 patiënten die Duvyzat kregen nog waren in vergelijking tot 41 patiënten die een placebo kregen. Dat is gedaan door de tijd te meten die ze nodig hadden om een 4-traps klimtest (4SC) te doen. De groep die Duvyzat kreeg, bleek dat beter te doen dan de groep die een placebo kreeg. Het gaat om een kleine verbetering.
In het onderzoek zijn bij de patiënten die Duvyzat kregen ook bijwerkingen gezien. De meest voorkomende bijwerkingen zijn diarree, buikpijn, trombocytopenie (te weinig bloedplaatjes in het bloed), braken, hypertriglyceridemie (teveel van een vetachtige stof in het bloed) en koorts.
Advies: goedkeuring onder voorwaarden
Het geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP heeft deze week een positief advies gegeven aan de Europese Commissie voor het verlenen van een handelsvergunning voor Duvyzat. Het gaat daarbij om een voorwaardelijke vergunning.
Vaak gaat het bij een voorwaardelijke vergunning om medicijnen voor ziektes waar nog geen andere behandeling voor bestaat. In die gevallen krijgt een medicijn wél een vergunning, maar zitten daar wel eisen aan.
Voor Duvyzat geldt als voorwaarde dat de fabrikant twee aanvullende studies naar de effectiviteit van het medicijn moet uitvoeren.
De opinie van het CHMP gaat nu naar de Europese Commissie. Die nemen het uiteindelijk besluit voor een voorwaardelijke handelsvergunning.
