Column ‘Over medicijnen’: De wegen naar een vergunning
Een fabrikant moet een nieuw medicijn uitvoerig testen. Werkt het? En wat zijn de bijwerkingen? Als dat onderzocht is, bepalen Europese en nationale medicijnautoriteiten zoals het CBG of het op de markt mag komen. Hoe doen we dat?
In mijn vorige column schreef ik over de drie fases van (mensgebonden) onderzoek die een nieuw medicijn doorloopt, vóórdat het op de markt komt. Op basis van onder meer die informatie maken medicijnautoriteiten de balans op of het mag worden toegelaten.
In het ideale geval is die informatie compleet. Zo zijn er gegevens over de kwaliteit van het medicijn en wat het precies doet tegen de ziekte. Ook is er informatie over mogelijke bijwerkingen of voor welke mensen het beter of juist minder goed lijkt te werken.
Vervolgens maken we de balans op. Wegen de voordelen op tegen de nadelen? Dat is maatwerk. Werkt een medicijn heel goed tegen een ernstige ziekte? Dan accepteren we soms meer bijwerkingen. Want: haaruitval bij een behandeling tegen kanker vinden we een minder groot probleem dan wanneer je haar uitvalt als je een gewone pijnstiller gebruikt.
We beoordelen dus de balans tussen voordelen en risico’s. Is die positief? Dan volgt er een handelsvergunning: het medicijn mag de markt op.
Dit is de ‘gewone’ manier van werken. Maar soms is het niet mogelijk om álle gegevens bij elkaar te krijgen. Bijvoorbeeld bij heel zeldzame ziektes. Er zijn niet genoeg patiënten om complete gegevens te verkrijgen. In dat geval kan een medicijn in Europa toch een vergunning krijgen onder ‘exceptional circumstances’, oftewel bijzondere omstandigheden. Nieuw onderzoek komt er niet. Wel moet de fabrikant natuurlijk onderzoek blijven doen naar (nieuwe) bijwerkingen en die melden.
Wat vaker gebeurt bij gegevens die nog niet helemaal compleet zijn, is dat we een voorwaardelijke handelsvergunning geven. Een recent voorbeeld zijn de coronavaccins die voorwaardelijk zijn geregistreerd. Vaak gaat het bij een voorwaardelijke vergunning om medicijnen waar een duidelijke medische behoefte aan is. Voor ziektes waar geen alternatieve behandeling voor bestaat. Dat betekent dat patiënten zonder dit medicijn langer moeten wachten op een misschien wel levensreddende behandeling.
In die gevallen krijgt een medicijn wél een vergunning, maar zitten daar wel eisen aan. En de plicht om meer onderzoeksgegevens aan te leveren. Zo’n vergunning beoordelen we elk jaar opnieuw. Is de balans nog steeds goed en is aan alle voorwaarden voldaan? Zo nodig verlengen we de tijdelijke vergunning nog een keer. Als alles compleet is, kunnen we hem omzetten in een gewone vergunning. Ook kunnen we de vergunning stopzetten, als de balans niet langer positief is.
De rode draad in al deze routes naar een vergunning? De veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit staat altijd voorop in onze beoordelingen.
Over de column
Voorzitter em. prof. dr. Ton de Boer schrijft elke maand een column ‘Over medicijnen’ over gezondheid en welzijn. De column verschijnt ook op Gezondheid&Co, het gezondheidsplatform voor Noord-Nederland, van Mediahuis Noord. De columns staan in het teken van de actualiteit en onze rol en ons werk als Nederlandse medicijnautoriteit.