Balans tussen voordelen en bijwerkingen is altijd leidend, ook bij voorwaardelijke vergunningen
Bij het toelaten van nieuwe medicijnen staat de balans tussen de voordelen en de bijwerkingen altijd voorop. Zoals bij iedere medicijnbeoordeling stellen we hoge eisen aan de ingediende wetenschappelijke gegevens over veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit. In sommige gevallen moeten we het doen met minder beschikbare gegevens. Het gaat daarbij vaak over medicijnen voor mensen die weinig of geen behandelopties voor een ernstige aandoening hebben of waarvan de ziekte heel zeldzaam is.
Voorwaardelijke vergunning
Als we met die beperkte data een medicijn toelaten, geven we in Europa geen gewone handelsvergunning af. Eén mogelijkheid is het afgeven van een CMA (conditional marketing authorisation). Een voorwaardelijke vergunning dus, waar eisen, voorwaarden en verplichtingen aan zitten voor de fabrikant. Denk daarbij aan de verplichting om aanvullende data over effectiviteit en veiligheid aan te leveren.
Aan een CMA zit altijd een jaarlijkse herbeoordeling gekoppeld. Op dat moment beoordeelt het Europese beoordelingscomité CHMP of de voorwaardelijke vergunning verlengd wordt. Is aan de opgelegde voorwaarden voldaan en bevestigen de nieuwe gegevens dat de voordelen van het medicijn opwegen tegen de bijwerkingen? Dan kan de tijdelijke handelsvergunning worden omgezet in een standaard vergunning. Tot slot kan het beoordelingscomité ook adviseren de voorwaardelijke vergunning in te trekken of te schorsen.
Het is een lastige afweging of er een CMA wordt afgegeven of niet: vinden we het verantwoord om het medicijn op de markt toe te laten? Of geven we een negatief advies, wat betekent dat patiënten zonder alternatief mogelijk langer moeten wachten op een soms levensreddende behandeling?
Wat soms ook gebeurt, is het registreren van een medicijn onder ‘exceptional circumstances’, oftewel bijzondere omstandigheden. Dat is het geval als het onmogelijk is om meer gegevens te verzamelen, bijvoorbeeld door de zeldzaamheid van de ziekte. Wel moeten fabrikanten na toelating van het medicijn eventuele (nieuwe) bijwerkingen monitoren, zoals bij alle medicijnen.
Afwegen voordelen en bijwerkingen
In elke beoordeling voor elk medicijn, of het nu om een voorwaardelijke of een standaard vergunning gaat, richten we ons altijd op de veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit. De balans tussen de voordelen van een medicijn en de bijwerkingen of andere risico’s staat daarbij altijd voorop en moet uiteraard positief zijn voor de patiënt. Dat is waar medicijngebruikers op kunnen vertrouwen.
Meer informatie over de CMA is te vinden op de website van het EMA.