Combinatie van medicijnen tegen taaislijmziekte voor meer patiënten goedgekeurd
De medicijnen Kaftrio en Kalydeco kunnen samen gebruikt worden voor behandeling van patiënten met cystische fibrose (ook wel bekend als taaislijmziekte). Het beoordelingscomité van het Europees Medicijnagentschap (EMA) heeft een positief advies gegeven om de indicatie van de medicijnen uit te breiden naar patiënten vanaf 2 jaar die ook zeldzame mutaties dragen.
Wat is taaislijmziekte?
Taaislijmziekte (ook wel cystische fibrose) is een zeldzame erfelijke ziekte die ernstige gevolgen heeft voor de longen, het spijsverteringsstelsel en andere organen. De ziekte kan ontstaan door verschillende veranderingen (mutaties) in het gen van de zogeheten ‘cystische fibrose-transmembraanconductieregulator’ (CFTR).
Genen zijn in feite de bouwplannen van eiwitten in het lichaam. Als daar een verandering in zit, een mutatie dus, werkt een eiwit soms niet goed. Mutaties in het CFTR eiwit kunnen het zouttransport van de slijmcellen verstoren. Daardoor ontstaat er onder andere taai (dik) slijm in de longen en darmen. Dit taaie slijm leidt tot verstoppingen, ontstekingen, een verhoogd risico op longinfecties en een slechte spijsvertering en groei. Over het algemeen hebben mensen met taaislijmziekte een kortere levensverwachting.
Hoe werkt deze behandeling?
Kaftrio wordt samen met Kalydeco gebruikt om patiënten te behandelen met taaislijmziekte. Tot nu toe was deze behandeling alleen goedgekeurd voor patiënten die drager zijn van de meest voorkomende mutatie van taaislijmziekte, de F508del-mutatie. Die goedkeuring is nu uitgebreid. Ook patiënten die geen drager zijn van deze mutatie, kunnen behandeld worden. Het gaat daarbij dus om mensen met taaislijmziekte die drager zijn van zeldzamere mutaties.
De behandelmogelijkheden zijn hierdoor uitgebreid voor een groot deel van de patiënten met zeldzame mutaties die tot nu toe waren uitgesloten van de behandeling. Het effect van de behandeling kan per patiënt verschillen. Sommige patiënten kunnen ondanks de behandeling van deze ziekte toch nog ernstige klachten houden. Bij heel specifieke combinaties van zeldzame mutaties werkt de behandeling niet.
Over de goedkeuring
Het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van het EMA heeft de werkzaamheid, kwaliteit en veiligheid van de medicijnen beoordeeld. Nederland is vertegenwoordigd in dit comité.
Het advies van geneesmiddelenbeoordelingscomité CHMP gaat naar de Europese Commissie. De Commissie bepaalt uiteindelijk of de EU-brede uitbreiding wordt toegekend.
